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La terapia genica offre una nuova speranza contro la SCID

Creato il 15 marzo 2017 da Conservazionecordoneombelicale @SorgenteSalute

Una combinazione tra terapia genica e trapianto autologo di cellule staminali offre una nuova speranza ai bambini affetti da immunodeficienza combinata grave o SCID
Conservazione cordone ombelicale - GuidaDi: Redazione

I bambini affetti da immunodeficienza combinata grave o SCID avranno una nuova speranza. Gli scienziati del St. Jude Children’s Research Hospital hanno elaborato un trattamento che combina terapia genica e trapianto autologo di cellule staminali. Se i risultati fossero confermati, la tecnologia sostituirebbe gli attuali trapianti da donatore. In questo modo i pazienti sarebbero meno soggetti al rischio di infezioni anche mortali.

Chi opta per la conservazione del cordone ombelicale, dona a suo figlio una riserva di cellule staminali compatibili e sicure. Purtroppo sono ancora poche le persone che percorrono questa strada. Quando serve un trapianto di cellule staminali, quindi, è quasi sempre inevitabile optare per quelle di un donatore. Un’operazione che però espone il paziente a rischi di rigetto e infezioni.

Il trial seguirà per i prossimi 5 anni 15 bambini affetti da immunodeficienza combinata grave. Sarà inoltre aperto anche a pazienti con immunodeficienze legate al cromosoma X, che colpiscono solo i soggetti maschili. È la forma più comune di immunodeficienza combinata grave e colpisce circa 1 neonato su 60.000. La provoca un difetto nel funzionamento dei linfociti, che con il passare del tempo espone il bambino a infezioni e perdite di peso. Senza un trapianto di cellule staminali, chi soffre di SCID muore entro il primo anno di vita.

La nuova tecnica usa le cellule staminali del midollo del paziente stesso. I medici le correggono con la terapia genica e le iniettano nuovamente nel paziente. In questo modo si scongiura il rischio di malattia del trapianto contro l’ospite. In aggiunta, il trattamento prevede un agente chemioterapico pensato per ottimizzare la correzione del sistema immunitario, il busulfan. Trial precedenti avevano testato la terapia genica da sola. Questo è il primo trial che la combina a un dosaggio minimo di chemioterapici.


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