Il gruppo di ricerca del Centro Dino Ferrari, Università degli Studi di Milano, IRCCS Fondazione Ca’ Granda, Ospedale Maggiore Policlinico, conferma che il trapianto di cellule staminali neuronali derivate da cellule pluripotenti indotte risulta terapeuticamente efficace in un modello murino di SLA. Lo studio, pubblicato su Human Molecular Genetics, è realizzato grazie al finanziamento di Fondazione AriSLA.
I ricercatori hanno generato cellule staminali pluripotenti indotte (iPSCs) umane, derivandole da cellule epidermiche di soggetti sani, con un metodo non virale, e le hanno differenziate in cellule staminali neuronali (NSCs). Il gruppo di ricerca ha quindi isolato una sotto-frazione specifica di NSCs trapiantandole con metodiche minimamente invasive in un modello murino di SLA familiare (SOD1).
Dopo il trapianto, effettuato con iniezione sistemica endovenosa o nel liquor, le cellule staminali neuronali derivate dalle iPSCs umane sono migrate nel sistema nervoso centrale del modello animale, si sono integrate nel midollo spinale e hanno migliorato significativamente le condizioni della malattia, non solo attraverso la sostituzione delle cellule degenerate dell’ospite, ma soprattutto grazie a meccanismi di neuroprotezione. I dati dello studio sono stati pubblicati sulla rivista scientifica Human Molecular Genetics e rappresentano la premessa per lo sviluppo di nuove possibilità terapeutiche per la SLA, ma potranno avere anche potenziali implicazioni per altre patologie neurodegenerative e malattie neuromuscolari.
La Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) è una malattia degenerativa progressiva del sistema nervoso centrale, che colpisce i motoneuroni, sia il I motoneurone a livello della corteccia cerebrale, sia il II motoneurone, a livello del tronco encefalico e del midollo spinale. Tale patologia, per la quale ancora oggi non esistono terapie efficaci, insorge in età adulta e colpisce 1-3 individui ogni 100.000 persone/anno con una prevalenza di 4-13 casi per 100.000.
I responsabili della ricerca sono la Dott.ssa Stefania Corti, Ricercatrice dell’Università degli Studi di Milano e responsabile del Laboratorio di cellule staminali neurali, e il Prof. Giacomo Comi, professore associato di Neurologia, responsabile del Laboratorio di Genetica nella Sezione di Neuroscienze del Dipartimento di Fisiopatologia e dei Trapianti e vicedirettore del Centro Dino Ferrari dell’Università degli Studi di Milano.
Nello studio, la Dott.ssa Monica Nizzardo, primo autore della pubblicazione, insieme ai colleghi, si è avvalsa delle nuove opportunità di ricerca in ambito biomedico derivate dalla recente scoperta che le cellule adulte – come quelle cutanee – possono essere riprogrammate in cellule staminali pluripotenti indotte (iPSCs): per tale importante scoperta il Prof. Shinya Yamanaka è stato insignito del premio Nobel per la medicina nel 2012.
La ricerca è stata finanziata da AriSLA – Fondazione Italiana di ricerca per la SLA, nell’ambito del progetto IPSALS, risultato tra i vincitori del Bando di Concorso AriSLA 2010 e che vede come responsabile scientifico il Prof. Giacomo Comi. La novità rilevante dello studio è la dimostrazione della fattibilità di generare cellule staminali neuronali da iPSCs ed utilizzarle come sorgente per il trapianto nella malattia del motoneurone, suggerendo una loro potenzialità per futuri studi clinici.