Questa patologie ereditaria causa una insufficienza nella coagulazione del sangue ed è dovuta alla carenza di una proteina, il fattore VIII. La percentuale di incidenza della malattia è di uno o due casi ogni diecimila nascite. Il fattore VIII è prodotto dal fegato, ma la ricerca si è da tempo mossa alla ricerca di cellule non epatiche in grado di produrre questa proteina. Il team di Novare si è poi concentrato sulle cellule staminali del midollo osseo. la sperimentazione sino ad ora ha coinvolto modelli animali emofiliaci, con risultati molto positivi.
Il team di ricerca prevede di continuare la sperimentazione nei prossimi mesi per ampliare e perfezionare terapie e tipologie di trattamento. Se la sperimentazione andrà a buon fine questo potrebbe essere un grosso passo avanti nella direzione di un miglioramento della qualità della vita dei pazienti emofiliaci, diminuendo il rischio di sanguinamenti incontrollati e aumentando le capacità di coagulazione.
Fonte immagine: Novartis AG