il trial con il farmaco di ISIS

ISIS-SMNRx è una delle terapie promettenti che potranno trattare potenzialmente tutti i tipi di SMA, una tra le prime molecole appositamente studiate per la cura dell’atrofia muscolare spinale.
I risultati ottenuti nel modello animale ed in laboratorio sono molto incoraggianti.Isis Pharmaceuticals ha annunciato infatti che i dati di follow-up relativi allo studio di fase 1 con ISIS-SMNRx nei bambini SMA, mostrano che la maggior parte di quelli che hanno ricevuto i due dosaggi più elevati del farmaco (6 mg e 9 mg) ha continuato a mostrare miglioramenti nella funzione muscolare anche dopo 14 mesi da una singola iniezione del farmaco. I risultati di questo studio di fase 1, compresi questi dati preliminari di follow-up, saranno presentati al Congresso internazionale della World Muscle Society dalla dott.ssa Kathy Swoboda il 3 ottobre 2013. I dati preliminari resi noti si riferiscono a un gruppo di 24 bambini affetti da SMA I che hanno partecipato a uno studio di fase 1 a dose singola con ISIS-SMNRx. L’analisi della funzione motoria è stata eseguita in questi bambini da 9 a 14 mesi dopo una singola dose di ISIS-SMNRx utilizzando l'Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded (HFMSE). I miglioramenti nei punteggi HFSME sono risultati dose-dipendenti, con i maggiori miglioramenti osservati nei bambini del gruppo della dose più alta. La maggior parte dei bambini di questo gruppo ha mostrato continui miglioramenti nel corso del follow up, senza segni di peggioramento.Lo studio di fase 2 è progettato per consentire ad Isis di definire la dose ottimale per un più grande studio di fase 2/3 e per fornire dati di sicurezza e tollerabilità. Isis prevede di completare lo studio attuale ed avviare quello più grande di fase 2/3 all'inizio del prossimo anno, presso centri di ricerca statunitensi e internazionali. Isis ha ottenuto il pagamento di 2 milioni di dollari dall’associata Biogen Idec per l'avanzamento di questo studio.
Lo studio di fase 2 con ISIS-SMNRx è una sperimentazione in aperto, a dose multipla crescente, comprendente otto bambini diagnosticati con SMA di tipo 1. Per soddisfare i criteri di inclusione, i bambini dovevano essere di età compresa tra tre settimane e sette mesi, vivere in prossimità di un centro di ricerca e superare le valutazioni di screening condotte nei siti stessi. Lo studio viene condotto presso centri degli Stati Uniti e del Canada. "Continuiamo ad essere molto incoraggiati dai progressi che stiamo facendo con ISIS-SMNRx e siamo sulla buona strada per iniziare il nostro programma di fase 3 all'inizio del prossimo anno", ha detto il dott. Frank Bennett, Vicepresidente della ricerca presso Isis.
Sperimentazione su bambini SMA 2 e 3: Isis ha completato il dosaggio e l’arruolamento nello studio di fase 2 su bambini con atrofia muscolare spinale di tipo 2 e 3. Questo trial di fase 2 è uno studio a dose multipla crescente progettato per esaminare la sicurezza e la tollerabilità di dosi multiple del farmaco ISIS-SMNRx, somministrato per un periodo di tempo più lungo. Questo studio è condotto su bambini di età compresa tra 2 e 15 anni affetti da SMA di tipo 2 e 3. I dati sono attesi una volta completato il follow-up all'inizio del prossimo anno. Un più grande studio di fase 3 con questi pazienti dovrebbe iniziare nel corso del 2014.L'azienda farmaceutica americana ISIS si è resa disponibile a coinvolgere i nostri scienziati nella sperimentazione clinica del farmaco antisenso per l'atrofia muscolare spinale all'inizio del 2014. Lo ha annunciato Kathy Bishop a conclusione del convegno annuale di Famiglie SMA, l'associazione di genitori di bambini e di adulti con atrofia muscolare spinale. La Bishop è intervenuta in rappresentanza della californiana ISIS Pharmaceuticals Inc. per aggiornare le famiglie italiane sullo stato della ricerca delle applicazioni dell'oligonucleotide antisenso per la cura della SMA: sul modello murino ha mostrato di aumentare sopravvivenza e funzione muscolare. è stato quindi finanziato  dall'associazione Famiglie SMA con 226mila euro  un progetto di Telethon su proposta del professor Eugenio Mercuri del Policlinico Gemelli, che coordinerà 13 centri terziari di riferimento per malattie neuromuscolari pediatriche. Il progetto italiano si inserisce in uno studio internazionale in cui, in modo parallelo, altri Paesi svilupperanno simili protocolli. L'obiettivo è condividere standard di cura, misure di valutazione e raccolta dati e far sì che tutti i centri siano potenzialmente pronti per gli studi clinici sull'essere umano». Nella sperimentazione scientifica, infatti, l'individuazione di criteri internazionali di verifica uniformi è fondamentale, pena la possibile invalidazione dello studio. Verrà inoltre aggiornato il Registro dove sono iscritti i soggetti potenzialmente selezionabili per i trial e che Famiglie SMA promuove insieme a Telethon da diversi anni.
info:
la corsa verso il farmaco
una rete clinica per i trials per la SMA