Un giovane paziente siciliano si è recentemente sottoponendo a una terapia genica sperimentale contro la beta-talassemia, che utilizza cellule staminali geneticamente modificate, presso il Memorial Sloan-Kettering Cancer Center di New York.
Quest’innovativa terapia, attualmente in fase di sperimentazione presso il Memorial Sloan-Kettering Cancer Center di New York, usa un vettore virale per portare nelle cellule del paziente quella porzione di Dna che sovraintende la produzione dell’emoglobina, sostanza carente o assente nei pazienti che soffrono di anemia mediterranea. Secondo numerosi ricercatori, attualmente la terapia genica rappresenta infatti l’ultima frontiera medica per il trattamento della talassemia, mediante l’impiego delle staminali “corrette” del paziente.
La correzione genetica avviene in provetta, dopo che sono state selezionate le cellule staminali ematopoietiche dal midollo osseo. Successivamente, le staminali geneticamente modificate vengono ri-trapiantate nel paziente dopo una leggera chemioterapia, che è necessaria per eliminare parte delle cellule malate e agevolare l’attecchimento e lo sviluppo delle cellule corrette. Dopo la “correzione” delle cellule staminali, un solo intervento di terapia genica dovrebbe essere sufficiente.
Un giovane paziente siciliano, affetto da talassemia e in cura presso il Campus ematologia Cutino dell’ospedale Cervello di Palermo, è recentemente stato ospitato per un mese presso la struttura americana per sottoporsi a questa terapia sperimentale.
Fonte: “Focus”