Dopo aver ottenuto meno di un anno fa l'autorizzazione a l'uso sull'uomo la Repligen Corporation (NASDAQ: RGEN) ha annunciato i risultati positivi del suo studio di fase 1 per valutare il profilo farmacocinetico (PK) e la sicurezza di RG3039, un piccolo romanzo farmaco candidato molecola per il trattamento potenziale di atrofia muscolare spinale (SMA)La sperimentazione di fase 1 era uno studio in cieco, ascendente, con dose singola di RG3039 somministrato a 32 volontari sani I risultati dello studio dimostrano che RG3039 è stato ben tollerato a tutte le dosi somministrate, senza eventi avversi gravi riportati RG3039 ha come obiettivo il deficit di SMN della SMA e ha il potenziale di arrestare o rallentare la progressione della malattia e migliorare in modo significativo la vita dei pazientiI dati mostrano anche l'evidenza di una risposta correlata alla dose farmaco con conseguente 90% di inibizione dell'enzima bersaglio. Questi risultati possono contribuire a stabilire i regimi di dosaggio appropriati di RG3039 per gli studi futuri, compreso gli studi potenziali di efficacia nei pazienti di SMA.
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