Secondo il dott. Marcello Villanova (Bologna) ed il prof. John Robert Bach (New York), non è stato documentato alcun trattamento medico efficace per l'atrofia muscolare spinale; tuttavia, studi cellulari, molecolari, e preclinici suggeriscono che le cellule staminali mesenchimali allogeniche possano avere un ruolo. Tre bambini con atrofia muscolare spinale di tipo 1 sono stati sottoposti a infusioni multiple intratecali ed endovenose di cellule staminali mesenchimali. Le loro funzioni fisiche di pretrattamento, trattamento e post-trattamento sono state quantificate con la scala di valutazione funzionale CHOP INTEND per due pazienti e documentata da video per tutti e tre. I valori della scala CHOP INTEND erano 3 prima del trattamento, 10 e 16 durante il trattamento, e 0 e 10 rispettivamente sette e dodici mesi dopo che il trattamento era stato interrotto. Non è stato osservato alcun effetto avverso rispettivamente per almeno 44 e 49 mesi dall'inizio del trattamento. Secondo gli autori, questi dati rappresentano il primo obiettivo, miglioramenti quantificabili delle funzioni fisiche per qualsiasi trattamento dell'atrofia muscolare spinale. Anche se i benefici sono stati persi quando la terapia è stata interrotta, questo può essere un primo passo nel stabilire le cellule staminali mesenchimali come un trattamento sicuro ed efficace per l'atrofia muscolare spinale.
Fonte: http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/25882135