iniziato finalmente il primo studio di Fase1 per i pazienti con SMA (atrofia muscolare spinale)

Isis Pharmaceuticals ha annunciato di aver avviato uno studio clinico di fase I con il farmaco ISIS-SMNRx nei pazienti con atrofia muscolare spinale. ISIS-SMNRx è stato progettato per trattare tutti i tipi di SMA, alterando lo splicing del gene SMN2 e portando ad una maggiore produzione della proteina SMN completamente funzionale.
Attualmente il trattamento della SMA è del tutto sintomatico e si concentra sul mantenimento della forza muscolare e della funzionalità polmonare con terapia fisica e ventilazione assistita. Questo approccio di sostegno ha migliorato la storia naturale della SMA con un'aspettativa di vita maggiore ma con debolezza e atrofia muscolare invariate. Un farmaco come ISIS -SMNRx si rivolge in modo specifico alla causa della malattia e potrebbe, per la prima volta, ripristinare la funzione respiratoria e migliorare significativamente la funzione motoria e la qualità della vita dei pazienti", ha detto il dott. Darryl De Vivo, professore di Neurologia e Pediatria e Co-Direttore del Centro Motor Neuron presso il Columbia University Medical Center.
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