Trascrizione dal sito della rivista “Le Scienze“
Un miliardo di dollari di investimenti e 10-15 anni di tempo: è quanto occorre, in media, a ogni singolo farmaco per arrivare sul mercato nell’attuale sistema mondiale di sviluppo e commercializzazione. Ma a fronte di questo enorme impegno di risorse, spesso l’obiettivo di fornire ai pazienti cure adeguate non viene raggiunto. Bisogna quindi arrivare a un nuovo modello di sviluppo dei farmaci, che riesca a ottimizzare il processo di scoperta e sperimentazione di nuove molecole, coinvolgendo tutti i soggetti interessati – medici, ricercatori, enti regolatori e pazienti – in un network integrato che consenta un continuo interscambio di informazioni.
La proposta è di Kristin Baxter e colleghi della Genetic Alliance di Washington, un’associazione no profit statunitense che si occupa di difesa della salute pubblica, che la presentano in un commento apparso su “Science Translational Medicine”.
L’attuale sistema di sviluppo riflette la cultura in cui è nato e si è imposto: l’età industriale, caratterizzata da una scarsezza di materie prime e da una forte competizione in tutte le industrie. Ora il bene principale è l’informazione, e la sua abbondanza necessita un cambiamento dalla competizione a un modello di network open source, già dimostratosi efficace in altri settori dell’industria dell’informazione e in particolare nello sviluppo di software.
Il cammino che va dall’individuazione delle cause di una malattia e dei possibili obiettivi della terapia fino alla commercializzazione di un farmaco è certamente irto di ostacoli, in gran parte dovuti al complesso iter di sperimentazione pre-clinica e clinica, che fa sì che solo l’8 per cento delle molecole sviluppate dall’industria arrivi alla “Fase I”, la valutazione della sicurezza del principio attivo. Altrettanto lunghe e complicate sono le verifiche da parte delle agenzie regolatrici sull’efficacia e la sicurezza dei nuovi preparati.
Eppure, sottolineano Baxter e colleghi, un problema fondamentale è il modo in cui è strutturato il processo di sviluppo in sé. Molte delle criticità del sistema sono state individuate e documentate grazie al Forum on Drug Discovery, Development, and Translation organizzato dall’Institute of Medicine (IOM) of the National Academies degli Stati Uniti, un ente senza fini di lucro che ha come scopo l’attivazione di un confronto critico su tutte le politiche che coinvolgono la salute pubblica.
Partendo dal lavoro svolto dall’IOM, Baxter e colleghi hanno coinvolto in una serie di ricerche, interviste e incontri tutti i cosiddetti stakeholder: circa 60 case farmaceutiche e biotecnologiche, le agenzie per il farmaco di Stati Uniti e Unione Europea, le assicurazioni sanitarie e le principali associazioni di malati, oltre a scienziati e amministratori delle Università e degli istituti di ricerca.
Il risultato è la proposta di un nuovo modello di sviluppo di nuovi farmaci, battezzato NETS (dall’inglese Navigating the Ecosystem of Translational Sciences, Navigare l’Ecosistema delle Scienze Traslazionali), che presenta l’intero sistema come un insieme di processi interconnessi con cicli di feedback iterativi più che con passi lineari successivi. Pilastri di questo network dovrebbero essere un insieme di infrastrutture comuni e di strumenti condivisi.
Per entrare nel concreto, si tratterebbe per esempio di espandere il più possibile la fase “pre-competitiva” dello sviluppo: la concorrenza tra le case farmaceutiche riguarderebbe così solo l’identificazione delle molecole più efficaci e non anche gli obiettivi terapeutici. Questo importante passaggio potrebbe essere attuato solo lasciando libero accesso alle informazioni considerate finora riservate, come i dati degli studi preclinici e quelli relativi ai fallimenti dei trial clinici.
In pratica, il modello NETS incoraggia le attività di collaborazione tra i soggetti coinvolti, grazie alla realizzazione di un network dinamico. Le associazioni di pazienti, per esempio, sono un soggetto con un legittimo e duraturo interesse al miglioramento dei processi di sviluppo di nuove terapie. Inoltre, conservano un patrimonio di informazioni e conoscenze che potrebbe essere sfruttato sia per scegliere i candidati per un particolare trial clinico, accorciando i tempi del reclutamento, sia per un confronto con clinici e ricercatori sulle questioni che emergono dall’attività di ricerca.
Nuovi paradigmi sono necessari anche in ambito strettamente clinico, aggiungono gli autori, per esempio per ridefinire le distinzioni tra le patologie, attualmente basate sulle relative caratteristiche fenotipiche, trascurando in fatto che differenti patologie spesso condividono gli stessi processi biologici e patologici di fondo. Il riconoscimento di questi meccanismi eziologici comuni alle diverse patologie aprirebbe la strada a nuove sinergie nella ricerca.
Un ulteriore passaggio cruciale sarebbe quello di incoraggiare ricerche in territori inesplorati. Nel caso della ricerca finanziata con denaro pubblico negli Stati Uniti, è in atto un meccanismo perverso che porta a studiare proteine già caratterizzate in modo approfondito da diversi decenni. Questo avviene perché l’accesso al finanziamento pubblico è subordinato alla presentazione di una nutrita documentazione circa l’interesse di un particolare ambito di ricerca. Rimane così fuori portata un’enorme “massa oscura” di conoscenze che potrebbero fare la differenza in molte patologie.
L’applicazione di un nuovo modello non può prescindere da un mutamento culturale che, lasciandosi alle spalle le tradizionali interazioni basate sulla competizione e sulla difesa della proprietà intellettuale e dei brevetti, arrivi a nuove forme di collaborazione centrate su un unico obiettivo finale: accelerare lo sviluppo di farmaci e soddisfare in modo più pieno le esigenze dei malati.
Fonte: Le Scienze
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