Novartis,nuove frontiere per la fibrosi cistica

     Di Maurizio Cirignotta Malattia genetica con aspettativa di vita infausta (37 anni) nella forma conclamata. Necessita di continui controlli mirati e antibiotico terapia utile ad evitare le infezioni polmonari. Il difetto genetico è una mutazione del gene CF che porta ad un’alterazione di una proteina chiamata CFTR, presente in tutti gli organi, che regola gli scambi di sodio, cloro e acqua attraverso le membrane cellulari. Gli organi più colpiti sono i polmoni ed il pancreas; nei primi si osserva la presenza di secrezioni dense e vischiose, che facilitano l’insorgere di infezioni batteriche. Negli ultimi anni le industrie farmaceutiche hanno cercato di sviluppare dei prodotti a base di Tobramicina che possono essere assunti attraverso nebulizzazione monodose. Obbiettivo è ridurre il sottile strato di muco che aiuta i germi a proliferare, ma il pericolo maggiore consiste nell’addensamento dei secreti e nell’ispessimento della membrana alveolare in seguito alle continue infezioni. La Novartis ha proposto in America una nuova forma di Tobramicina in polvere che si assume come un semplice diskus. Gli studi in merito fatti con gruppo placebo di riferimento hanno evidenziato solo in un gruppo di pazienti facenti parte di due studi clinici che la tobramicina in polvere funziona meglio di un placebo. Il nuovo modello di farmaco è oggetto di revisione e controllo da parte della Food and Drug Administration Americana che prima di dare il via alla commercializzazione ne deve certificare la piena efficacia. Solo in America i casi di fibrosi cistica sono più di 30.000. In Italia sono circa 5000.