Ricerca SMA: importante Workshop a roma per fare il punto sui Trials

WORKSHOP SMA-EUROPE, LE SFIDE NON HANNO CONFINI
Il 13 e 14 luglio 2012, a Roma, Sma-Europe, Federazione Europea delle otto associazioni di pazienti e fondazioni relative all’atrofia muscolare spinale, organizza un Workshop dal titolo “mappatura, opportunità e sfide per il trial clinico della SMA”.
L’obiettivo principale dell'incontro, organizzato in tre sessioni, è quello di predisporre una tabella di marcia, al fine di ottimizzare le condizioni attuali e preparare il terreno per future sperimentazioni cliniche.
La Sessione 1 fornirà una panoramica di ciò che è accaduto nel passato, delle sperimentazioni cliniche in corso e future e delle opportunità e delle sfide che si vogliono affrontare.
La Sessione 2 affronterà alcune sfide fondamentali per l'attuazione di sperimentazioni cliniche per la SMA in Europa e negli Stati Uniti, con particolare attenzione alle esigenze e alle specificità legate al sottotipo popolazione SMA e all'età della popolazione.
La Sessione 3 metterà in evidenza i punti principali, discussi durante il workshop e proporrà un piano d’azione comune.
Il professor Eugenio Mercuri, Dirigente Medico responsabile di Struttura Complessa Neuropsichiatria Infantile del Policlinico Gemelli di Roma, referente per la ricerca di FamiglieSma, associazione di genitori e pazienti che ha organizzato il seminario e che, con grande impegno, ha investito nella confederazione quasi cinquecentomila euro, sottolinea l’importanza dell’incontro dichiarando: “L’organizzazione del workshop  nasce in un momento particolarmente importante per questa malattia. Per la prima volta  ci sono delle prospettive di cure, che a breve saranno pronte per entrare in una sperimentazione clinica nei bambini ed adulti affetti da atrofia muscolare spinale. Negli ultimi anni abbiamo imparato che  le sperimentazioni nelle malattie rare sono complesse perché prevedono il coinvolgimento di molti centri a livello internazionale. Perché uno studio riesca c’è bisogno che questi centri parlino un linguaggio comune, con standards di cura e misure di valutazione simili.
Il workshop si propone di fornire una panoramica degli studi che entreranno in una fase clinica nel prossimo futuro, cercando di identificare le possibili difficoltà.  La partecipazione dei maggiori esperti europei e americani consentirà di identificare un percorso comune di preparazione agli studi clinici, in modo da essere pronti per partire nelle condizioni migliori ed aumentare le possibilità di successo di queste sperimentazioni”.
Programma del seminario:
Venerdì 13 luglio mattino (dalle ore 9.00 alle 12:10)
- 9:00-9:30 Introduzione
SESSIONE 1-STATO DELL'ARTE: OPPORTUNITA’ E SFIDE
 - 9:30 - 9:50 Precedenti studi clinici: cosa abbiamo imparato?
Review delle passate sperimentazioni cliniche
Relatore: R. Finkel (The Children’s Hospital of Philadelphia, USA)
- 9:50 - 10:10  Attuali e future sperimentazioni cliniche.
Relatore: K. Chen (SMA Foundation, USA)
-10:10-10:40 Coffee break
-10:40-11:10 Terapia oligonucleotide
Intervengono: K. Bishop (Isis Pharmaceuticals, USA), F. Muntoni (Dubowitz Neuromuscular Centre, UK)
-11:10-11:40 La terapia genica
Relatore: T. Voit (Istituto di Miologia, Parigi Francia)
-11:40 -12:10 Discussione sulla Sessione 1:
Che cosa abbiamo imparato? Quali sono le sfide che abbiamo di fronte? Cosa deve essere fatto in futuro, a breve e a lungo termine?
-12:10-13:30  Pranzo
Venerdì 13 Luglio Pomeriggio (13:30-17:30)
SESSIONE 2 - Affrontare le sfide
Presidente: A. Burghes
-13:30-14:00  SMA, i pazienti
Obiettivi: questa sessione mostrerà una fotografia istantanea della popolazione SMA, basata sui registri europei globali e sui registri degli Stati Uniti.
Intervengono: C. Beroud (Inserm, Francia), J. Kissel (Ohio State University, USA)
-14:00 - 14:40   Attuazione studi clinici per la SMA.
Obiettivi: Questa sessione si concentrerà sui seguenti punti:
· Rete di sperimentazione clinica: pediatrica; monocentrica / multicentrica / internazionale;
· Qualità delle cure: disparità di standard di cura tra le popolazioni di pazienti
· Protocollo di sperimentazione clinica (formulazione, gestione, frequenza ..)
· Commenti, aspetti normativi ed etici
· Arruolamento dei pazienti
· Disegno dello studio clinico statistico
· Arruolamento dei pazienti: piano di comunicazione per informare i pazienti e assistenza sanitaria
Relatore: JL Abitbol (HRA Pharma, ex-Trophos Francia)
- Studi clinici SMA neonatale
Obiettivi: Questa sessione sarà interamente dedicata alla valutazione della fattibilità e all’attuazione di studi clinici per i paziente neonatali.
-14:40-15:00 Diagnosi screening neonatale: Dove ci troviamo? Età media di diagnosi, programmi in corso volti ad identificare pazienti presintomatici.
Relatore: Viollet L. (Utah University, USA)
-15:00-15:20 Implementazione sperimentazioni cliniche per i neonati
Intervengono: J. Kissel (Ohio State University, USA)
-15:20-15:50 Coffee break
-15:50-16:30 Misurazione dell'efficacia del trattamento negli studi clinici per i neonati: i Biomarcatori.
Intervengono: T. Voit (Istituto di Miologia, Parigi, Francia), S. Kolb (Ohio State University, USA)
-16:30-17:30 Discussione sulla Sessione 2
- A che punto siamo? Cosa deve essere fatto per migliorare l’efficacia delle sperimentazioni cliniche, in particolare per migliorare l'identificazione e il reclutamento del paziente?
- A che punto siamo e cosa deve essere fatto per implementare le sperimentazioni cliniche per neonati (diagnosi, rete sperimentazione clinica, problemi etici e l'efficacia del trattamento)?
Cocktail e Dinner Party
Sabato 14 luglio (8:00-14.00)
SESSIONE 2 – AFFRONTARE LE SFIDE.
Obiettivi: In questa sessione si discuterà l’efficacia dei biomarcatori sensibili al trattamento in studi clinici.
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8:00 - 11:30 Misure di outcome clinici
Moderatori: E. Mercuri e R. Finkel
Qualità critiche di un buon marcatore biologico clinico e affidabilità dei risultati.
Intervengono: E. Mercuri (Università Cattolica, Italia), R. Finkel (dei bambini Hospital di Philadelphia, USA), P. Rippert (ospizi civili di Lione Francia), Kirstin Kroschell (Northwestern University USA).
-10:00-10:30 Coffee break
-10:30-11:30:  Analisi in corso di Rasch
Relatore: A. Mayhew (Newcastle University UK)
-11:30 - 13:00   I Biomarcatori.
Presidente: K. Talbot
- biomarcatori SMN
Relatore: FD Tiziano (Istituto di Genetica Medica, Italia)
- studio BforSMA
Relatore: K. Chen (SMA Foundation, USA)
- La risonanza magnetica cerebrale
Relatore: FM Pradat (Pitié-Salpetriere Hospital, Francia)
Discussione
SESSIONE 3 - PIANO D'AZIONE
-13:00-14:00 Relatore: R. Finkel-
Obiettivi: questa sessione finale si propone di riassumere i punti chiave del workshop e stabilire un piano d'azione da attuare
-14:00 Pranzo
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