Terapia con cellule staminali mesenchimali per pazienti con atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 1

E' stato pubblicato sulla rivista scientifica American Journal of Physical Medicine & Rehabilitation un interessante articolo intitolato " Allogeneic Mesenchymal Stem Cell Therapy Outcomes for Three Patients with Spinal Muscular Atrophy Type 1 " (Risultati della terapia con cellule staminali mesenchimali allogeniche per tre pazienti con atrofia muscolare spinale di tipo 1).

Secondo il dott. Marcello Villanova (Bologna) ed il prof. John Robert Bach (New York), non è stato documentato alcun trattamento medico efficace per l'atrofia muscolare spinale; tuttavia, studi cellulari, molecolari, e preclinici suggeriscono che le cellule staminali mesenchimali allogeniche possano avere un ruolo. Tre bambini con atrofia muscolare spinale di tipo 1 sono stati sottoposti a infusioni multiple intratecali ed endovenose di cellule staminali mesenchimali. Le loro funzioni fisiche di pretrattamento, trattamento e post-trattamento sono state quantificate con la scala di valutazione funzionale CHOP INTEND per due pazienti e documentata da video per tutti e tre. I valori della scala CHOP INTEND erano 3 prima del trattamento, 10 e 16 durante il trattamento, e 0 e 10 rispettivamente sette e dodici mesi dopo che il trattamento era stato interrotto. Non è stato osservato alcun effetto avverso rispettivamente per almeno 44 e 49 mesi dall'inizio del trattamento. Secondo gli autori, questi dati rappresentano il primo obiettivo, miglioramenti quantificabili delle funzioni fisiche per qualsiasi trattamento dell'atrofia muscolare spinale. Anche se i benefici sono stati persi quando la terapia è stata interrotta, questo può essere un primo passo nel stabilire le cellule staminali mesenchimali come un trattamento sicuro ed efficace per l'atrofia muscolare spinale.

Fonte: http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/25882135