Le cellule staminali per la talassemia rappresentano l’ultima sfida della ricerca medica e scientifica: sappiamo che le cellule staminali hanno un’elevata capacità rigenerativa, e che quelle prelevate dal cordone ombelicale sono utili nel trattamento di numerose patologie. Lo studio dell’Università della California di San Francisco e del Blood Systems Research Institute, negli Stati Uniti, si occupa del possibile trattamento con cellule staminali per la talassemia.
La beta talassemia è una patologia molto diffusa nei paesi del Mediterraneo: si tratta, infatti, di una forma di talassemia, malattia genetica di tipo ereditario, caratterizzata da un difetto delle catene beta dell’emoglobina. Nei pazienti colpiti da questa patologia si verifica un mancato (o scarso) trasporto attraverso il sangue dell’ossigeno, con conseguenze importanti per i tessuti che, appunto, non hanno la corretta ossigenazione del sangue.
Una delle terapie attualmente in atto per consentire ai pazienti con talassemia di vivere in maniera dignitosa consiste nelle continue e ripetute trasfusioni di globuli rossi, e della somministrazione di un particolare medicinale che inibisce l’eccesso di ferro dovuto alle trasfusioni.
Ad oggi, la terapia definitiva è quella del trapianto di midollo osseo, o di cellule staminali ematopoietiche prelevate da un donatore compatibile con il paziente.
Ma la ricerca scientifica sta decisamente facendo passi da gigante: lo studio condotto dai ricercatori presso l’Università della California di San Francisco e del Blood Systems Research Institute, e pubblicato su Genome Research, riguarda il possibile utilizzo delle cellule staminali per la talassemia, con conseguenze molto positive per i pazienti affetti da questa patologia.
In sostanza, i ricercatori hanno ideato una particolare tecnologia di editing del genoma chiamata Crispr-Cas, che consente di riparare le alterazioni presenti nel Dna dei pazienti: in questo modo, le staminali vengono differenziate in progenitori delle cellule del sangue e in cellule mature, consentendo, in futuro, una corretta espressione dell’emoglobina.
Attualmente, però, non è ancora possibile eseguire il trattamento sui pazienti, in quanto esso è ancora in fase di sperimentazione, ma i ricercatori sono positivi, ed auspicano di poter presto trovare la chiave per trattare i pazienti affetti da beta talassemia con cellule staminali pluripotenti.
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