Salute: Icgeb Trieste, verso la rigenerazione cardiaca grazie a un virus ‘buono’
Trieste, 30 mag – Indurre la rigenerazione cardiaca dopo l’infarto grazie a un virus ‘’buono’’. E’ quello a cui sta lavorando il laboratorio di Medicina Molecolare del Centro Internazionale di Ingegneria Genetica e Biotecnologie (Icgeb) di Trieste, diretto da Mauro Giacca, a capo dell’intero centro italiano. Giacca, esperto internazionale sull’utilizzo della terapia genica in ambito cardiovascolare a scopo sperimentale, ha presentato i risultati delle sue ricerche in occasione del congresso “Frontiers in Cardiac and Vascular Regeneration” che si è aperto oggi a Trieste. Il suo laboratorio è infatti noto per la produzione dei vettori AAV (virus adeno-associato) che oggi rappresentano lo strumento piu’ efficace per trasferire geni ad alta efficienza nel cuore. Si tratta di un virus umano, molto diffuso nella popolazione, che non causa nessuna malattia. Puo’ essere modificato grazie all’ingegneria genetica ed utilizzato come vettore per veicolare nell’organismo un gene con funzione terapeutica. Giacca ha inoltre identificato una serie di microRna che, veicolati nel cuore utilizzando questi vettori, sono in grado di indurre la rigenerazione cardiaca dopo infarto. ‘’Il problema infatti – ha spiegato Giacca – è che il cuore, come anche i neuroni, la vista e l’udito, non si rigenera, causando l’invecchiamento e la morte. L’idea è di trovare nuove terapie che rigenerano i tessuti, grazie a dei geni oppure la coltivazione di cellule staminali. Quest’ultima è pero’ una tecnologia difficilmente applicabile su larga scala’’. Un’altra strada è invece quella di “virus modificati per stimolare la capacità del cuore di modificarsi. Si tratta di un vettore straordinario per il trasferimento di geni’’. Il progetto per la rigenerazione del cuore ‘’è partito nel 2003-2004 e abbiamo trovato un paio di fattori che funzionano intervenendo dopo l’infarto. Il cuore adulto non si rigenera, ma c’è una finestra di tempo dopo la nascita in cui c’è una capacità residua di proliferazione, nel topo sono circa 2 settimane, poi le cellule del cuore si bloccano’’. Dunque, se si fa un danno in un embrione questo viene rigenerato. Proprio su questa strada procede la ricerca: “Lavorando su cellule prese dai topolini subito dopo la nascita abbiamo visto che esitono piccoli Rna capaci di rigenerare il processo. In particolare, esistono una quarantina di microRna che una volta messi nel cuore lo fanno diventare straordinariamente grande. Sono proprio questi micro Rna che iniettati dopo l’infarto riparano il cuore. Si tratta di microRna brevettati che ora vorremmo sviluppare in senso applicativo’’.
Tumori: Icgeb Trieste, per curarli arriva la vaccinazione genetica
Trieste, 30 mag – Terapie innovative contro i tumori mediante la vaccinazione genetica antitumorale. Sono quelle allo studio del laboratorio di Immunologia Molecolare del Centro Internazionale di Ingegneria Genetica e Biotecnologie (Icgeb) di Trieste, diretto da Oscar Burrone. E’ attualmente in corso una sperimentazione clinica di vaccinazione a Dna per un tipo di linfoma dovuto alla trasformazione maligna dei linfociti B. Si chiama ‘’vaccinazione’’ ma in realtà si tratta di una terapia dedicata a chi il tumore gia’ ce l’ha, ha spiegato Burrone, “come quasi tutte le strategie immunoterapie che hanno infatti a che vedere con tumori gia’ stabiliti. L’unico vaccino preventivo è quello per il Papilloma Virus perché li’ c’è un agente infettivo’’. In altri casi invece “quello che si cerca di fare, una volta identificato il tumore, è indurre una risposta che sia specifica per le cellule tumorali. Quindi vanno fatti degli studi di analisi genetici su quel tumore in particolare per poter costruire un vaccino che è a misura del tumore’’. In questo senso, ha aggiunto Burrone, “uno dei modelli su cui noi abbiamo iniziato a lavorare è stato sui linfomi a cellule B che hanno una particolare caratteristica: tutte le cellule tumorali hanno una particolare proteina sulla superficie che è unica e caratteristica delle cellule tumorali. Quindi se io riesco a conoscere qual è la struttura, la sequenza di questa proteina, la posso ingegnerizzare in laboratorio e, una volta somministrata al malato, il paziente puo’ montare una risposta immunitaria verso le cellule tumorali’’. Insomma, si va verso una cura. “Sono vaccini che hanno l’obiettivo di essere curativi – ha concluso – ora abbiamo terminato la ricerca in modelli animali che ha funzionato molto bene e abbiamo fatto una domanda in collaborazione con il professor Petrini dell’Università di Pisa all’Iss per poter avere un clinical trial sui pazienti e stiamo lavorando su quello. Abbiamo ottenuto l’autorizzazione e stiamo preparando il sistema per alcuni pazienti’’. Un approccio usato per il linfoma ma che ‘’puo’ essere trasferito ad altri tipi di tumori perché c’è un lavoro di ingegneria in laboratorio che si puo’ applicare ad altri tumori, per esempio a quello alla mammella. L’idea quindi è applicare tutto questo anche ad altri sistemi’’.
Sla: Icgeb Trieste, dietro la malattia il malfunzionamento di una proteina
Trieste, 30 mag – Dietro la Sla, sclerosi laterale amiotrofica, si nasconde il malfunzionamento di una proteina. E’ quanto scoperto da Francisco Baralle, direttore generale del Centro Internazionale di Ingegneria Genetica e Biotecnologie (Icgeb) e responsabile del laboratorio di Patologia Molecolare. Baralle ha infatti scoperto e descritto le funzioni della proteina TDP-43 il cui malfunzionamento è responsabile dello sviluppo di alcune forme di neurodegenerazione, tra cui appunto la Sla e la demenza frontotemporale.
Il prossimo passo “è capire come ritardare o bloccare la malattia, prevenirla sara’ possibile solo se riusciremo a capire come si produce la prima volta attraverso l’analisi anche di cause ambientali’’. D’altronde ‘’queste malattie degenerative sono in grande aumento, con un costo molto alto per il sistema sanitario, un costo praticamente impossibile da sostenere’’.
Le malattie “come la Sla, la demenza, ma anche la mucca pazza, si caratterizzano per aggregati che si formano nei neuroni e i neuroni, come è noto, non si replicano piu’ nella vita adulta. La nostra proteina normalmente è distribuita nel nucleo, nella malattia invece si trova nel citoplasma mentre nel nucleo manca. Il neurone così degenera causando una serie di problemi motori e di connessione’’.
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