Quindici anni di ricerca da parte di Telethon e dell’ospedale San Raffaele di Milano hanno portato alla possibilità di sconfiggere malattie sinora incurabili come la leucodistrofia metacromatica e la sindrome di Wiskott-Aldrich, grazie all’impiego di terapia genica e trapianto autologo di cellule staminali.
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Nel dettaglio, la tecnica messa a punto dai ricercatori consente di bloccare all’origine le due gravi patologie: sindrome di Wiskott-Aldrich, che provoca un deficit del sistema immunitario e una carenza di piastrine) e leucodistrofia metacromatica, la malattia di cui la piccola Sofia è diventata il doloroso simbolo. A questo proposito Luigi Naldini, che ha coordinato il team di ricerca, ha spiegato che circa due anni fa la famiglia della piccola Sofia aveva chiesto di inserire la bambina nella sperimentazione ma che, purtroppo, la malattia della piccola era già giunta ad uno stadio troppo avanzato perché si potesse tentare la terapia. “La nostra tecnica” ha spiegato Luigi Naldini “è in grado di bloccare l’insorgenza dei sintomi ma non siamo in grado, purtroppo, di farli regredire”.
La nuova tecnica prevede l’intervento della terapia genica: il dna di una cellula staminale difettosa viene corretto tramite l’introduzione di un gene sano, realizzato in laboratorio. La cellula staminale “modificata” viene quindi reintrodotta nell’organismo. L’inserimento del gene sano nella cellula avviene tramite un virus, per la precisione tramite il virus dell’Hiv, che è stato opportunamente modificato e spogliato dei suoi effetti devastanti mantenendone però inalterata la capacità di questo virus di penetrare nel nucleo delle cellule. I dettagli della ricerca sono stati pubblicati sulla rivista scientifica Science.
Grazie a questa tecnica, sperimentata su 6 bambini (nella foto) nella primavera del 2010, sono guariti dalla leucodistrofia metacromatica Mohammed, un bambino di 4 anni e mezzo originario del Libano, Giovanni, un bambino americano di 3 anni e mezzo e Kamal, un bambino egiziano di tre anni. A sconfiggere la sindrome di Wiskott-Aldrich sono stati invece Samuel, bambino romano di 9 anni, Canalp, di quattro anni e mezzo, originario della Turchia, e Jacob, americano, di tre anni.
Altri dieci pazienti sono già stati sottoposti al medesimo trattamento e molto presto anche i risultati relativi a questa nuova sperimentazione verranno resi noti.
Foto: Ilsalvagente.it
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