#Terapiagenica, il successo della ricerca Telethon

Non si può sempre parlare di moda, eventi e feste. Ogni tanto diventa necessario focalizzare l’attenzione su informazioni utili e importanti.

Oggi il focus sono i risultati, pubblicati su Science, di uno studio dell’équipe di Luigi Naldini, direttore dell’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica. Stanno bene i primi sei bambini trattati a Milano.

La terapia genica offre concrete speranze di cura per leucodistrofia metacromatica e sindrome di Wiskott-Aldrich due gravi e letali malattie genetiche.

Entrambi gli studi clinici, che hanno coinvolto una squadra di oltre 70 persone tra ricercatori e clinici, hanno preso il via nella primavera del 2010, prevedendo il coinvolgimento di 16 pazienti in totale, 6 affetti da sindrome di Wiskott-Aldrich e 10 da leucodistrofia metacromatica. I risultati pubblicati su Science si riferiscono soltanto ai primi 6 pazienti trattati (tre per ciascuno studio), per i quali cioè sia passato un tempo abbastanza lungo dalla somministrazione della terapia per poter trarre le prime conclusioni significative in termini di sicurezza ed efficacia. In totale la Fondazione Telethon ha investito 19 milioni di euro per le ricerche su queste due malattie (11 sulla leucodistrofia metacromatica e 8 sulla sindrome di Wiskott-Aldrich).

La tecnica utilizzata consiste nel prelievo delle cellule staminali ematopoietiche dal midollo osseo del paziente e nell’introduzione di una copia corretta del gene altrimenti difettoso attraverso dei vettori virali derivati da Hiv. Un’idea brillante da cui è iniziato un percorso virtuoso che ha portato ai risultati presentati l’11 luglio a Milano. Per conoscere tutte le tappe di questa scoperta clicca qui.

Potete guardare il video che spiega in cosa consiste la terapia genica e la fotogallery di flickr con tutte le tappe che hanno portato a questo successo scientifico. Seguici anche su Facebook e Twitter e condividi tutti i nostri contenuti sulle tue pagine.